申报热讯丨热烈祝贺信念医药国内首款AAV基因药物获批上市！

4月10日，信念医药全资子公司—上海信致医药科技有限公司所申报的波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，适用于治疗成年中重度血友病B患者（先天性凝血因子IX缺乏症），这是国内首款获批上市的AAV基因药物！

未来，珈创生物将秉承“以客户价值为中心，以科学严谨为准则”的初心，依托先进的研发及检测平台，持续为行业提供从“研发到商业化生产”的一站式解决方案，助力创新药企加速商业化进程。

信念医药是一家基因治疗药物研发商，主要从事基因治疗药物的研发与商业化生产，包括腺相关病毒基因治疗载体的前端筛选、生产工艺优化、GMP生产、临床质控标准和临床试验等。公司具有极其丰富的研发管线，例如：血友病A、血友病B、帕金森症、粘多糖贮积症、肌萎缩侧索硬化症、遗传性血管水肿、嗜血细胞综合征、法布里疾病等等。公司于2018年5月创立，截至目前，公司已参与了数十例罕见病临床试验应用案例，并取得显著效果。公司研发了数百种AAV载体关键技术，拥有几十个国际授权专利，包括全球领先的高特异性靶向衣壳载体、大规模悬浮生产和纯化技术，并建立了国内首个临床级AAV基因治疗药物商业化生产平台。

波哌达可基注射液（BBM-H901）是一款静脉给药AAV的基因治疗药物，AAV搭载的目的基因（治疗基因）可过表达人凝血因子IX（hFIX），从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到 “一次给药、长期有效” 的治疗及预防出血效果。

BBM-H901曾于2022年获得了国家药监局药品审评中心的认可，被列入“突破性治疗品种”名单，并得到了美国FDA授予的孤儿药资格，在2024年进一步获得了FDA颁发的儿科罕见病资格认定。